Un choix souvent ignoré : essai « explicatif » (quasiment 100% de la littérature) ou essai « pragmatique » (quasiment absent de la littérature médicale actuelle). Deux buts différents peuvent être poursuivis par un essai thérapeutique. Rien ne peut mieux les illustrer que l’exemple choisi par Daniel Schwartz concernant non pas la croissance des patients […]
Ce syndrome (1/1000 naissances) associe des dysmorphies typiques, des anomalies cardiaques, une très petite taille, un retard mental léger, une cryptorchidie…
La base de donnée KIGS a analysé 586 enfants traités un peu après 8 ans…
Le pic de cortisol en réponse à l’ACTH 1-24 a été mesuré chez 20 patients nouvellement diagnostiqués, et chez 37 patients ayant une maladie d’Addison établie et non traitée…
Les craniopharyngiomes adamantins (CPA) ou papillaires (CPP) sont classiquement traités par chirurgie et/ou radiothérapie. Mais lorsque les tumeurs progressent ou récidivent, les possibilités thérapeutiques sont très limitées.
Des précurseurs stéroïdiens sont produits en grand excès par la surrénale des patients en l’absence de traitement…
La dysplasie fibreuse du syndrome de McCune-Albright est une maladie osseuse rare traitée par bisphosphonates avec des réponses cliniques et biochimiques variables. Un inhibiteur de RANKL, le dénosumab a été donné à 12 patients ayant des douleurs persistantes et des marqueurs biochimiques de remodelage osseux augmentés malgré un traitement prolongé (8,8 ans) par […]
10 cas de GHD isolé ont été étudiés avant et après 1 an de traitement par GH…
Les retards idiopathiques de la puberté sont classiquement traités, lorsqu’une indication de traitement est portée avec le patient et ses parents, par la testostérone, donnée mensuellement à dose croissante par voie intramusculaire. Ce traitement, s’il est bien mené, procure facilement une croissance de la verge, une pilosité pubienne, et un […]
Le risque de tumeur évoqué pour l’hormone de croissance par deux éditorialistes il y a une dizaine d’années [1, 2] continue à susciter des recherches actives et des publications. Justement, les deux éditorialistes font partie des auteurs de l’étude citée [3]. Dans la cohorte de l’étude américaine sur les survivants du cancer infantile, […]
