Les craniopharyngiomes adamantins (CPA) ou papillaires (CPP) sont classiquement traités par chirurgie et/ou radiothérapie. Mais lorsque les tumeurs progressent ou récidivent, les possibilités thérapeutiques sont très limitées.
Des mutations de la ß-caténine activant Wnt et la voie MEK/ERK sont présentes dans la grande majorité des CPA ; quant à la plupart des CPP, ils présentent une activation de la voie Ras/Raf/MEK/ERK secondaire à des mutations BRAF-V600E. Des inhibiteurs de BRAF, tels que le dabrafenib ou le vémurafénib, seuls ou en association avec les inhibiteurs de MEK, le trametinib et le cobimétinib, ont été administrés à des patients présentant un CPP, avec des effets positifs prolongés dans certains cas. Contrairement aux CPP, les médicaments ciblant la ß-caténine et sa voie MAPK n’ont jusqu’à présent été testés dans les CPA qu’in vitro.
