La dysplasie fibreuse du syndrome de McCune-Albright est une maladie osseuse rare traitée par bisphosphonates avec des réponses cliniques et biochimiques variables. Un inhibiteur de RANKL, le dénosumab a été donné à 12 patients ayant des douleurs persistantes et des marqueurs biochimiques de remodelage osseux augmentés malgré un traitement prolongé (8,8 ans) par les bisphosphonates. Après 15,5 mois de traitement les phosphatases alcalines et le propeptide de procollagène de type 1 ont diminué de 212 à 79 UI/L et de 346 à 56 ng/mL, et se sont normalisés chez 70 – 75% des patients. 16 patients ont eu une réduction ou une disparition des douleurs osseuses. Le dénosumab est donc un traitement prometteur bien toléré.
Référence
