Le névanimibe bloque l’estérification du cholestérol libre en cholestéryl ester, réservoir de stockage pour la stéroïdogenèse surrénalienne. On en espérait un meilleur contrôle des formes classiques du déficit en 21-hydroxylase avec moins de corticothérapie. Sous leur traitement habituel, les 5 hommes de l’essai étaient plus mal équilibrés (17OHP entre 70 et 250 ng/ml) que les 5 femmes (17OHP entre 5 et 13 ng/ml). 9 ont terminé l’étude, 1 s’est arrêté en raison d’un effet secondaire. Les effets étaient moyens. Avec 500 ou 1000 mg/jr de névanimibe en plus de leur traitement habituel, la diminution moyenne de la 17OHP était de 50%, avec de grandes variations individuelles. Très peu d’effet sur l’androstènedione, aucun sur la testostérone ou sur l’ACTH. Les effets secondaires étaient fréquents (30%) et gastro-intestinaux (30 %). Des études de plus grande envergure et de plus longue durée sont annoncées.
