Deux formulations d’hormone de croissance longue action (1 injection par semaine) sont restées en lice, Transcon d’Ascendis Pharma et Somapacitan de NovoNordisk. Toutes les deux sont sorties victorieusement des essais de Phase 2[1] et vont arriver prochainement dans l’arsenal des endocrino-pédiatres. Il faudra s’assurer que sur un an, les résultats seront aussi bons. Cela n’a pas été le cas du Somavaratan de Versartis, sorti de la course, dont les résultats étaient pourtant bons en Phase 2 sur 6 mois  mais pas sur 1 an [2]. Transcon a été testée avec succès dans le GHD (0,14-0,30 mg/semaine)[3] et dans les petites tailles idiopathiques (0,50-0,70 mg/kg.semaine) [4]. Elle donne des accélérations de croissance comparables aux formulations quotidiennes. Elle a de fortes chances d’améliorer l’observance. De plus l’augmentation > +2DS de l’IGF1 au début de la semaine avec les doses des petites tailles idiopathiques reste à regarder de près. Dans l’étude Chatelain du GHD, l’augmentation d’IGF1 est comparable à celle obtenue par injections quotidiennes. Dans un essai de Phase 2 de 6 mois, le Somapacitan de NovoNordisk (0,04 ; 0,08 oo 0,16 mg/kg/semaine) a lui aussi obtenu pour le GHD les mêmes résultats que la somatropin injectée quotidiennement [5]. Le plus avancé aujourd’hui est le laboratoire Ascendis dont l’essai heiGHt chez 161 enfants GHD naïfs a comparé TransCon hGH (0,24 mg/kg/semaine n=105) à Genotropin quotidienne (34 µg/kg/jour or 0,24 mg/kg/semaine, n=56) pendant 52 semaines. TransCon hGH a fait un peu mieux (11,2 cm/an) que Genotropin (10,3 cm/an) avec une très bonne tolérance. Les mauvais répondeurs (<8 cm/an) étaient 4% avec l’hormone longue action et 11% avec l’autre [6]. 

Références