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Faire grandir à moindre coût ?

C’est probablement possible pour de nombreux patients. Pour y parvenir, il faudrait modifier la façon d’administrer la GH. Au lieu d’une prescription continue, couvrant plusieurs années sans interruption, avec une dose calculée par kg de poids, les endocrino-pédiatres pourraient tester différents modes d’administration en les adaptant à la réponse de chaque patient. Avec une prescription discontinue (par exemple des périodes de 18 mois de traitement suivies de 6-12 mois d’arrêt), ils éviteraient peut-être chez beaucoup d’enfants non déficitaires l’épuisement progressif de l’effet. Les doses pourraient être plus élevées, mais données moins longtemps. Ils pourraient aussi tester des doses plus importantes de GH données sur un temps court (1-2 ans) en fin de croissance. De nouveaux essais prospectifs testeraient ces protocoles. Non pas le protocole A à doses fixes pour tout un groupe versus le protocole B fixe pour tout un groupe, car une telle comparaison abolit toute personnalisation. Mais ils testeraient dans un bras de l’essai le traitement continu classique à dose fixe pour tous ≤ 50 µg/kg.jour, dans l’autre bras une personnalisation pragmatique de la prescription, des doses adaptées à la réponse individuelle et des durées d’administration plus courtes.

L’efficacité et le coût seraient ensuite comparés. De nombreux endocrinopédiatres seraient probablement intéressés par de telles études. Mais quels industriels seraient tentés d’explorer cette voie, assurés qu’ils sont commercialement d’un mode et d’un volume stable et prévisible de prescription ?

Sans de tels essais comparatifs, il reste cependant un espace de liberté propre à chaque prescripteur qu’il pourrait explorer au cas par cas.