52 patients XLH (5 à 12 ans) ont été tirés au sort pour recevoir ou non du burosumab sous-cutané, anticorps monoclonal contre le FGF23, pendant 40 mois. Les doses ont été titrées pour maintenir la phosphatémie entre 1,1 et 1,6 mmol/l. L’amélioration du rachitisme a été prolongée ainsi que l’augmentation de la phosphatémie. Ces effets favorables ont perduré chez les 9 sujets ayant atteint l’adolescence. Les effets indésirables étaient légers ou modérés. Aucun patient n’a interrompu le traitement, ni développé d’hyperphosphatémie.
