Deux cohortes de dizaines de milliers d’enfants traités par la GH de NovoNordisk, l’une européenne (2002-2016), l’autre américaine (2006-2016), ont regroupé : GHD, RCIU, petites tailles idiopathiques (familiales), syndromes de Turner et Noonan. Les évènements médicaux graves à court et moyen terme ont été présentés dans le menu détail : aucun n’était lié au traitement [1].
Malheureusement, aucun résultat sur la taille n’est présenté (espérons les dans le futur). Seule est rapportée la description des patients et du traitement par la GH. Les doses moyennes étaient 35 à 40 µg/kg.jr. En l’état, la publication, qui a pour objectif « l’observation des pratiques », n’apprend rien sur les bénéfices du traitement. La gamme étroite des doses plutôt basses de GH et le caractère tardif du traitement n’apporteront sans doute guère de connaissances utiles sur ces bénéfices. Avec humour, les auteurs se sont demandés si la qualification « RCIU » qui a l’AMM était véridique pour les prescripteurs européens, de préférence à « petite taille idiopathique » qui n’a pas l’AMM.
Référence
